GUIDE-Seq脫靶評估技術的優勢分析鼓潤致力于基因組編輯工具脫靶的分析檢測工作,為篩選、優化基因組編輯工具的保真性提供標準化的分析。我們脫靶分析具有如下優勢:實用性強:能反映CRISPR在真核細胞中進行基因編輯的在靶與脫靶情況,以進行安全性和有效性評價;檢...
當載體或基因zhiliao產品原有的風險特征增加時,例如經過修飾以攜帶基因組編輯成分的質粒或改變給yaofang式以提高整合能力等,需要提高對長期隨訪觀察的要求;反之,也可以對目前認為存在遲發風險的基因zhiliao載體進行修飾,以降低這些風險。長期表達,與其...
在開展除惡性liu外其他適應癥的臨床研究時,每一劑量水平的受試者數量還應考慮不同適應癥人群對風險的可接受程度,或者安全性的評價要求,可能需要通過更大的樣本量提供更充分的安全性信息。此外,其他研究目的,如耐受性、制備可行性和藥理學活性評估,也可能影響樣本量或劑量...
在沒有接受任何橋接zhiliao的3名患者中,1名患者有PR,2名患者有PD之前接受過CAR-T細胞zhiliao。CAR-T細胞zhiliao后,16例患者發生CRS,其中3例為高級別CRS。6例ICANS,2例ICANS等級高。CAR-T細胞拷貝的峰值水平...
ddPCR與qPCR在監測CART細胞拷貝數靈敏度比較,CAR-T細胞免疫zhiliao發展迅速,CAR-T細胞zhiliao后的動力學監測對患者隨訪至關重要,對指導接受CAR - T細胞zhiliao的患者的臨床決策也很重要。在給藥前,CAR - T細胞產品...
新型CAR/TCR T細胞臨床產品中載體拷貝數的定量—數字PCR法。基因工程T細胞已經成為zhiliaoB細胞惡性的重要方法。CAR-T細胞的常見應用是zhiliao過表達細胞外標記物的B細胞惡性。基因工程T細胞已經成為zhiliaoB細胞惡性的重要方法。CA...
基因zhiliao產品特有的可能會引起遲發性不良反應的風險因素包括:基因組整合活性基因zhiliao產品可能會采用修飾宿主基因組的技術,并有可能在宿主細胞或組織中持續存在。很多基因zhiliao載體的基因整合不會指向基因組的特定位點,可能在整合位點處產生插入突...
近幾年,細胞和基因zhiliao(cell & gene therapy,CGT)領域發展迅猛,在多個方向取得了重大突破,以anti-CD19和BCMA為代的多種CAR-T免疫細胞療法攻克了一部分血液瘤,多種AAV療法也給一些難以成藥的罕見病提供了有效的zhi...